療效在 TAS-120-101 (NCT02052778) 中進行了評估，這是一項多中心、開放標籤、單臂試驗，招募了 103 名患有先前治療、不可切除、局部晚期或轉移性肝內膽管癌的患者，這些患者患有 FGFR2 基因融合或其他重排。 使用下一代測序測試確定 FGFR2 融合或其他重排的存在。 患者每天口服一次 20 mg futibatinib，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

主要療效結果測量是由獨立審查委員會根據 RECIST v1.1 確定的總體反應率 (ORR) 和反應持續時間 (DoR)。 ORR 為 42%（95% 置信區間 [CI]：32、52）； 所有 43 名響應者均獲得部分響應。 中位 DoR 為 9.7 個月（95% CI：7.6, 17.1）。

20%或更多患者發生的最常見不良反應是指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹瀉、疲勞、口乾、脫髮、口腔炎、腹痛、皮膚乾燥、關節痛、味覺障礙、乾眼症、噁心、食慾下降 、尿路感染、掌蹠紅腫綜合徵和嘔吐。

推薦的 futibatinib 劑量為 20 mg，每天口服一次，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。