2023 年 4 月 17 日，美國食品和藥物管理局批准 omidubicel-onlv（Omisirge，Gamida Cell Ltd.）用於計劃在清髓性調節後進行臍帶血移植的血液系統惡性腫瘤成人和兒童患者（12 歲及以上）以減少中性粒細胞恢復的時間和感染的發生率。

安全性和有效性在研究 P0501 (NCT02730299) 中進行了評估，這是一項開放標籤、多中心、隨機試驗，在血液系統惡性腫瘤患者的清髓性預處理後進行 omidubicel-onlv 移植或未經處理的臍帶血 (UCB) 單位移植。 總共有 125 名患者被隨機分配——62 名患者接受 omidubicel-onlv，63 名患者接受 UCB 組。 52 名接受 omidubicel-onlv 移植的患者接受了 9.0 X 106 個細胞/kg（範圍 2.1 – 47.6 X 106 個細胞/kg）的中位 CD34+ 細胞劑量。 56 名患者在 UCB 臂中移植了一個或兩個臍帶單元（66% 接受了兩個臍帶單元）。 在報告解凍後細胞劑量的 42 名患者中，CD34+ 細胞劑量中位數為 0.2 X 106 個細胞/kg（範圍為 0.0 – 0.8 X 106 個細胞/kg）。 使用了多種預處理方案，包括基於全身照射或基於化學療法的選擇。

主要療效結果指標是移植後中性粒細胞恢復的時間以及移植後第 100 天血液和骨髓移植臨床試驗網絡 (BMT CTN) 2/3 級細菌或 3 級真菌感染的發生率。 接受 omidubicel-onlv 的患者中性粒細胞恢復的中位時間為 12 天（95% CI：10-15 天），UCB 組為 22 天（95% CI：19-25 天）。 87% 的 omidubicel-onlv 組和 83% 的 UCB 組實現了中性粒細胞恢復。 移植後第 100 天 BMT CTN 2/3 級細菌或 3 級真菌感染的發生率在兩組中分別為 39% 和 60%。

與批准的 UCB 產品類似，處方信息包含針對致命或危及生命的輸液反應、移植物抗宿主病（GvHD）、植入綜合徵和移植物失敗的黑框警告。 在 117 名接受 omidubicel-onlv 治療的患者中，47% 的患者發生輸注反應，58% 的患者發生急性 GVHD，35% 的患者發生慢性 GvHD，3% 的患者發生移植失敗。

在研究 P0501 的血液系統惡性腫瘤患者中，最常見的 3-5 級不良反應是疼痛 (33%)、粘膜炎症 (31%)、高血壓 (25%) 和胃腸道毒性 (19%)。

推薦的 omidubicel-onlv 劑量是兩次連續輸注，包括以下內容：

· 培養部分：至少 8.0 × 108 個總活細胞，其中至少 8.7% CD34+ 細胞和至少 9.2 × 107 個總 CD34+ 細胞，然後是

· 非培養部分：至少 4.0 × 108 個總活細胞和至少 2.4 × 107 個 CD3+ 細胞。