2023 年 7 月 20 日，美國食品和藥物管理局批准 quizartinib (Vanflyta, Daiichi Sankyo, Inc.) 採用標準阿糖胞苷和蒽環類藥物誘導和阿糖胞苷鞏固治療，並作為鞏固化療後的維持單藥治療，用於治療經 FDA 批准的測試檢測為 FLT3 內部串聯重複 (ITD) 陽性的新診斷急性骨髓性白血病 (AML) 成人患者。

      FDA 還批准 LeukoStrat CDx FLT3 突變檢測作為 Vanflyta 的伴隨診斷。

      QuANTUM-First (NCT02668653) 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，納入了 539 名新診斷的 FLT3-ITD 陽性 AML 患者，評估了 quizartinib 聯合化療的療效。 FLT3-ITD 狀態通過臨床試驗測定進行前瞻性確定，並通過伴隨診斷 LeukoStrat CDx FLT3 突變測定進行回顧性驗證。

      患者被隨機 (1:1) 接受 quizartinib (n=268) 或安慰劑 (n=271) 治療，根據初始分配，採用誘導和鞏固治療以及維持單一治療。鞏固治療開始時沒有重新隨機化。 接受造血幹細胞移植（HSCT）的患者在HSCT恢復後開始維持治療。

      主要療效結果指標是總生存期（OS），從隨機分組日期開始測量直至任何原因導致的死亡。 主要分析是在最後一名患者被隨機分配後至少 24 個月的隨訪後進行的。 該試驗證明 quizartinib 組的 OS 具有統計學上的顯著改善[風險比 (HR) 0.78； 95% CI：0.62，0.98； 雙面 p=0.0324]。 Quizartinib組的CR率為55％（95％CI：48.7，60.9），中位持續時間為38.6個月（95％CI：21.9，NE），接受安慰劑的人的CR率為55％（95％CI：49.2，61.4），中位持續時間為12.4個月(95% CI: 8.8, 22.7).

      Quizartinib 不適合作為同種異體 HSCT 後的維持單一療法。 在此情況下，尚未證明 quizartinib 對 OS 的改善。

      Quizartinib 的黑框警告指出 QT 延長、尖端扭轉型室速和心臟驟停。 Quizartinib 只能通過風險評估和緩解策略 (REMS) 下的一項受限計劃（稱為 Vanflyta REMS）獲得。 有關不良反應的完整列表，請參閱處方信息。

推薦的quizartinib劑量如下：

l 誘導：“7 + 3”第 8-21 天每天一次 35.4 mg 口服（第 1 至 7 天阿糖胞苷 [100 或 200 mg/m2/天]，第 1 至 3 天加柔紅黴素 [60 mg/m2/天] 或伊達比星 [12 mg/m2/天]）以及可選第二次誘導的第 8-21 或 6-19 天（“7 + 3”或“5 + 2”[分別為 5 天阿糖胞苷加 2 天柔紅黴素或伊達比星]），

l b) 鞏固治療：第 6-19 天每天口服一次 35.4 mg 高劑量阿糖胞苷（第 1、3 和 5 天每 12 小時 1.5 至 3 g/m2），最多 4 個週期，以及

l c) 維持：第 1 至 14 天口服 26.5 mg，每日一次，此後每日口服 53 mg，最多 36 個 28 天週期。