2023 年 9 月 26 日，美國食品藥物管理局批准博舒替尼（Bosulif，輝瑞）用於 1 歲及以上的新診斷 (ND) 或對先前治療有抗藥性或不耐受 (R/I) 的慢性期 (CP) Ph+ 慢性骨髓性白血病 (CML) 兒童患者。FDA 也批准了一種新的膠囊劑型，規格為 50 毫克和 100 毫克。

BCHILD 試驗(NCT04258943) 評估了療效，這是一項多中心、非隨機、開放標籤試驗，旨在確定ND CP Ph+ CML 和R/I CP Ph+ CML 兒科患者的推薦博舒替尼劑量，以評估安全性和耐受性，療效，並評估博舒替尼在該患者群體中的藥物動力學。 該試驗入組了 28 名 R/I CP Ph+ CML 患者，每天一次口服 300 mg/m² 至 400 mg/m² 的博舒替尼，以及 21 名 ND CP Ph+ CML 患者，每天一次口服 300 mg/m²。

主要療效結果指標包括主要細胞遺傳學反應（MCyR）、完全細胞遺傳學反應（CCyR）和主要分子反應（MMR）。 對於 ND CP Ph+ CML 兒科患者，主要 (MCyR) 和完全 (CCyR) 細胞遺傳學應答分別為 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) 和 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7)。 MMR 為 28.6%（95% CI：11.3，52.3），中位追蹤時間為 14.2 個月（範圍 1.1，26.3 個月）。

對於 R/I CP Ph+ CML 兒科患者，主要 (MCyR) 和完全 (CCyR) 細胞遺傳學應答分別為 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) 和 78.6% (95% CI: 59, 91.7)。 MMR 為 50%（95% CI：30.6，69.4）。 在 14 名達到 MMR 的患者中，兩名患者在治療 13.6 個月和 24.7 個月後失去 MMR。 中位追蹤時間為 23.2 個月（範圍：1、61.5 個月）。

兒童患者最常見的不良反應（≥20%）是腹瀉、腹痛、嘔吐、噁心、皮疹、疲勞、肝功能障礙、頭痛、發燒、食慾下降和便秘。 兒科患者較基線惡化最常見的實驗室異常（≥45%）是肌酸酐升高、丙胺酸轉氨酶或天門冬胺酸轉氨酶升高、白血球計數減少和血小板計數減少。

對於ND CP Ph+ CML 兒科患者，博舒替尼的建議劑量為300 mg/m²，每日一次，隨食物口服；對於R/I CP Ph+ CML 兒科患者，建議劑量為400 mg/m²，每日一次，隨食物口服。 對於無法吞嚥膠囊的患者，可以將膠囊內容物與蘋果醬或乳酪混合。