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FDA 批准博舒替尼用於治療慢性骨髓性白血病兒科患者
FDA 批准博舒替尼用於治療慢性骨髓性白血病兒科患者

2023 年 9 月 26 日,美國食品藥物管理局批准博舒替尼(Bosulif,輝瑞)用於 1 歲及以上的新診斷 (ND) 或對先前治療有抗藥性或不耐受 (R/I) 的慢性期 (CP) Ph+ 慢性骨髓性白血病 (CML) 兒童患者。FDA 也批准了一種新的膠囊劑型,規格為 50 毫克和 100 毫克。



BCHILD 試驗(NCT04258943) 評估了療效,這是一項多中心、非隨機、開放標籤試驗,旨在確定ND CP Ph+ CML 和R/I CP Ph+ CML 兒科患者的推薦博舒替尼劑量,以評估安全性和耐受性,療效,並評估博舒替尼在該患者群體中的藥物動力學。 該試驗入組了 28 名 R/I CP Ph+ CML 患者,每天一次口服 300 mg/m2 至 400 mg/m2 的博舒替尼,以及 21 名 ND CP Ph+ CML 患者,每天一次口服 300 mg/m2


主要療效結果指標包括主要細胞遺傳學反應(MCyR)、完全細胞遺傳學反應(CCyR)和主要分子反應(MMR)。 對於 ND CP Ph+ CML 兒科患者,主要 (MCyR) 和完全 (CCyR) 細胞遺傳學應答分別為 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) 和 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7)。 MMR 為 28.6%(95% CI:11.3,52.3),中位追蹤時間為 14.2 個月(範圍 1.1,26.3 個月)。

對於 R/I CP Ph+ CML 兒科患者,主要 (MCyR) 和完全 (CCyR) 細胞遺傳學應答分別為 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) 和 78.6% (95% CI: 59, 91.7)。 MMR 為 50%(95% CI:30.6,69.4)。 在 14 名達到 MMR 的患者中,兩名患者在治療 13.6 個月和 24.7 個月後失去 MMR。 中位追蹤時間為 23.2 個月(範圍:1、61.5 個月)。


兒童患者最常見的不良反應(≥20%)是腹瀉、腹痛、嘔吐、噁心、皮疹、疲勞、肝功能障礙、頭痛、發燒、食慾下降和便秘。 兒科患者較基線惡化最常見的實驗室異常(≥45%)是肌酸酐升高、丙胺酸轉氨酶或天門冬胺酸轉氨酶升高、白血球計數減少和血小板計數減少。


對於ND CP Ph+ CML 兒科患者,博舒替尼的建議劑量為300 mg/m2,每日一次,隨食物口服;對於R/I CP Ph+ CML 兒科患者,建議劑量為400 mg/m2,每日一次,隨食物口服。 對於無法吞嚥膠囊的患者,可以將膠囊內容物與蘋果醬或乳酪混合。